白血病屬惡性腫瘤

白血病，是血液系統(tǒng)惡性腫瘤，過去老百姓俗稱“血癌”，其實(shí)在組織學(xué)歸類上，血液細(xì)胞不屬于上皮組織，故而白血病在腫瘤命名上屬于惡性腫瘤，而不屬于“癌”，它并不是“紅血“變成”白血”，而是血液里不正常的“白細(xì)胞”異常增多，屬于骨髓造血干細(xì)胞惡性克隆性增生而形成的惡性腫瘤。

白血病根據(jù)其細(xì)胞分化程度，可分為急性或慢性白血??；根據(jù)其細(xì)胞的主要類型，分為髓系或淋系；其危險(xiǎn)因素主要有長期接觸化學(xué)物質(zhì)、有毒物質(zhì)等，電離輻射、遺傳易感性等；其癥狀和體征可能包括疲乏、體重減輕、發(fā)熱、面色蒼白、瘀斑、出血點(diǎn)、呼吸困難、眩暈、心悸、出血和反復(fù)感染。隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，對(duì)白血病的研究越來越深入，其治療方案也有了許多突破性的進(jìn)展。

流行病學(xué)

白血病發(fā)病率較高，在兒童腫瘤中占首位

我國急性白血病比慢性白血病多見(約5.5:1)，其中急性髓系白血?。ˋML）最多——發(fā)病率1.62/10萬人，其次為急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）——0.69/10萬人，慢性髓系白血?。–ML）——0.39/10萬人，慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）少見——0.05/10萬人。

男性發(fā)病率略高于女性(1.81:1)。成人急性白血病中以AML最多見。兒童中以ALL多見。CML隨年齡增長發(fā)病率逐漸升高，CLL在50歲以后發(fā)病才明顯增多。

《國家兒童腫瘤監(jiān)測(cè)年報(bào)2020》顯示白血病仍是兒童患病人群最多的重大惡性疾病。由世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）發(fā)布的2020年全球癌癥死亡病例統(tǒng)計(jì)中白血病排第10位（31萬），其中中國癌癥死亡病例中白血病排第9位（6萬）。

治療手段

白血病治療近年已獲重大突破

急性髓系白血病（AML）

AML包括多種類型，不同類型AML治療方法存在差異，但AML主要的治療方法有系統(tǒng)化療、放射治療、造血干細(xì)胞移植（allo-HSCT）、靶向治療。近年來針對(duì)AML突變基因，越來越多的靶向藥被開發(fā)，如FLT3抑制劑、IDH1/2抑制劑等，AML已進(jìn)入個(gè)體化治療時(shí)代。另外，AML的一種特殊類型——急性早幼粒細(xì)胞白血?。ˋPL），其臨床表現(xiàn)兇險(xiǎn)，但近30年來由于全反式維甲酸和砷劑（民間稱之為砒霜）的規(guī)范化臨床應(yīng)用，APL已成為基本不用進(jìn)行allo-HSCT即可治愈的白血病。

急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）

ALL是兒童最常見的惡性腫瘤，治療方法主要有系統(tǒng)化療、allo-HSCT、放射治療、分子靶向藥物治療、細(xì)胞免疫治療。近年來，細(xì)胞免疫治療——嵌合型抗原受體 T（CAR-T）細(xì)胞治療非常引人注目，CAR-T細(xì)胞治療是目前除了放化療以外可選擇的殺傷腫瘤的方法，CAR-T19 應(yīng)用最多，療效也較肯定。

慢性髓系白血?。–ML）

CML患者根據(jù)自身病情選擇合適的藥物治療，首選治療為一代酪氨酸激酶抑制劑（TKI），目前伊馬替尼、尼洛替尼及氟馬替尼均獲得中國食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）批準(zhǔn)用于慢性期患者一線治療。加速期、急變期患者參照自身情況經(jīng)藥物治療后，可按需行allo-HSCT。

慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）

CLL不同患者的病程進(jìn)展、療效以及耐藥情況存在明顯的差異。年輕身體狀態(tài)良好的患者建議選擇一線含嘌呤類似物的化學(xué)免疫治療。其他患者的一線治療則使用以苯丁酸氮芥為基礎(chǔ)的化學(xué)免疫治療或支持治療等。由于CLL 主要為老年患者，僅少數(shù)適合allo-HSCT，近年來隨著小分子靶向藥物的使用，allo-HSCT的地位和使用時(shí)機(jī)也有所變化。

患者預(yù)后取決于其年齡和白血病的類型

以美國為例：

AML：亞洲國家最常見的白血病類型，20歲及以上的患者5年生存率約為24%，20歲以下的患者5年生存率為67％。

ALL：兒童中最常見的白血病類型，20歲及以上的患者5年生存率約為35％，20歲以下的患者5年生存率為89％。

CML：亞洲國家最常見的慢性白血病類型，五年生存率為69%。

CLL：西方國家最常見的白血病類型，在亞洲人中很罕見，五年生存率為85%。

據(jù)《柳葉刀》雜志2018年發(fā)布的中國2003-15年癌癥生存率的變化調(diào)查顯示， 2012 到 2015 年，中國白血病男性患者的五年相對(duì)生存率僅為 24.4 %，女性群體為 26.8%，較美國存在較大差距。

治療費(fèi)用

白血病治療費(fèi)用差異化較大，但總體經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)仍較高

2010-2017年我國白血病患者次均費(fèi)用分析顯示，2017 年我國白血病患者次均住院總費(fèi)用為 20392. 6 元。2010-2017年白血病次均總費(fèi)用持續(xù)增長，年均增長速度為4.1% 。從費(fèi)用構(gòu)成來看，藥費(fèi)占比最高，以東部地區(qū)為例，2017年次均費(fèi)用中，總費(fèi)用23519.4元，藥費(fèi)9896.1元，化驗(yàn)費(fèi)4485.7元，其次為治療費(fèi)，耗材費(fèi)，檢查費(fèi)等。

                     △2010-2017年全國白血病次均住院費(fèi)用情況表（元）

中國貧困白血病兒童生存狀況調(diào)查報(bào)告顯示，大部分家庭為孩子治療白血病所投入的費(fèi)用在 10 萬元至 30 萬元之間，其中，已經(jīng)完成造血干細(xì)胞移植手術(shù)的患兒醫(yī)藥費(fèi)更高，平均在58.32萬 元。71.68% 的家庭醫(yī)藥費(fèi)支出超過 30 萬元。

                                              △治療費(fèi)用花費(fèi)狀況

                         △完成造血干細(xì)胞手術(shù)患兒醫(yī)藥費(fèi)支出情況

綜合來看，白血病治療費(fèi)用總體較高，差異化也較大，雖然醫(yī)療保險(xiǎn)覆蓋率比較大，但是報(bào)銷比例有限，考慮自費(fèi)藥、醫(yī)保起付線、封頂線、不在醫(yī)保定點(diǎn)醫(yī)院治療、異地治療、部分白血病類型不在大病救助之內(nèi)等因素，報(bào)銷比例還會(huì)更低， 患者個(gè)人所負(fù)擔(dān)的醫(yī)藥費(fèi)用對(duì)患病家庭來說仍然是巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

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