2020年1月，英國(guó)AI藥物研發(fā)公司Exscientia宣布由AI設(shè)計(jì)的第一個(gè)分子DSP-1181進(jìn)入I期臨床試驗(yàn)；今年4月，該公司再次宣布第一個(gè)由AI設(shè)計(jì)的免疫腫瘤分子EXS21546進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)。人工智能對(duì)藥物研發(fā)的影響究竟有多大？這一賽道里已經(jīng)涌入了越來越多的“玩家”，這些公司也將陸續(xù)給出各自的答案。

11月30日，人工智能藥物研發(fā)公司 Insilico Medicine（英矽智能）宣布，在ISM001-055的首次微劑量人體試驗(yàn)中，已完成第一例健康志愿者的臨床給藥。ISM001-055是由英矽智能端到端人工智能藥物研發(fā)平臺(tái)Pharma.AI所發(fā)現(xiàn)的候選藥物，這是一種具有全球首創(chuàng)新藥潛力、針對(duì)全新靶點(diǎn)的全新小分子抑制劑。 

英矽智能稱，這是有史以來首個(gè)由人工智能發(fā)現(xiàn)的具有全新靶點(diǎn)和新分子結(jié)構(gòu)的候選藥物?！坝捎诮Y(jié)構(gòu)新穎的分子更有可能成為有希望的新療法的來源，這使得此次英矽智能進(jìn)入臨床的在研管線，或有望成為人工智能藥物發(fā)現(xiàn)史上的又一個(gè)重要里程碑?！?/p>

英矽智能成立于2014年，2019年6月在上海市浦東區(qū)注冊(cè)并落地。今年的6月22日，公司宣布完成2.55億美元C輪融資。英矽智能開發(fā)人工智能系統(tǒng)，利用深度生成模型、強(qiáng)化學(xué)習(xí)、變換模型和其他現(xiàn)代機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)來生成具有特定屬性的新分子結(jié)構(gòu)。英矽智能還開發(fā)了用于生成合成生物數(shù)據(jù)、目標(biāo)識(shí)別和臨床試驗(yàn)結(jié)果預(yù)測(cè)的軟件。 

據(jù)介紹，上述候選藥物正在被開發(fā)用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）。特發(fā)性肺纖維化是一種導(dǎo)致肺功能進(jìn)行性、不可逆轉(zhuǎn)下降的慢性肺部疾病。英矽智能此前曾展示，全球首例通過人工智能識(shí)別全新靶點(diǎn)、并設(shè)計(jì)生成全新臨床前候選化合物用于治療特發(fā)性肺纖維化的研發(fā)流程，僅歷時(shí)不到18個(gè)月，研發(fā)成本僅為260萬美元。通常情況下，一個(gè)藥物研發(fā)項(xiàng)目從確定靶點(diǎn)到提名臨床前候選化合物可能需要上億美元，且耗時(shí)也是以年來計(jì)算。

英矽智能此次介紹，在多項(xiàng)臨床前研究包括體內(nèi)外生物學(xué)、藥代動(dòng)力學(xué)和動(dòng)物安全性研究中，ISM001-055均表現(xiàn)出巨大的開發(fā)潛力。該化合物顯著改善了肌成纖維細(xì)胞的形成，而控制肌成纖維細(xì)胞的形成有助于減緩纖維化的發(fā)展。同時(shí)，ISM001-055的全新靶點(diǎn)還與泛纖維化領(lǐng)域的其他適應(yīng)癥具有潛在相關(guān)性。 

該公司認(rèn)為，人工智能已滲透到醫(yī)藥研發(fā)的各個(gè)環(huán)節(jié)中。主要涉及靶點(diǎn)和早期藥物發(fā)現(xiàn)；小分子化合物的設(shè)計(jì)、生成和優(yōu)化；臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)；現(xiàn)有藥物的再利用。

實(shí)際上，人工智能在制藥領(lǐng)域的應(yīng)用已成為一種“共識(shí)”。就在前不久的10月，由多家制藥巨頭包括阿斯利康、默克、輝瑞、梯瓦聯(lián)合推出的AI藥物研發(fā)實(shí)驗(yàn)室AION Labs宣布正式啟動(dòng)。而11月初，全球科技巨頭谷歌母公司Alphabet公司也宣布成立一家以人工智能來篩選藥物的公司Isomorphic。 

值得關(guān)注的是，目前，全球約有240家人工智能藥物發(fā)現(xiàn)公司，僅在過去的2020年，該領(lǐng)域的新創(chuàng)公司就吸引了19億美元的投資。它們主要聚集在北美以及歐洲地區(qū)，中國(guó)以及亞洲其他地區(qū)也是該領(lǐng)域增長(zhǎng)較快的地區(qū)之一。