·“未來中國的公司有沒有能力‘走出去’，成為一個(gè)全球化的公司，關(guān)系到它的‘天花板’在哪里?！?/u>

·“如何按照國際規(guī)范去做非臨床前的數(shù)據(jù)，而不是只‘秀’一些關(guān)鍵的有效性數(shù)據(jù)，忽略安全性、副作用的數(shù)據(jù)，這是中國企業(yè)需要思考和加強(qiáng)的?！?/u>

“目前這個(gè)時(shí)間點(diǎn)是中國醫(yī)療健康企業(yè)走向全球化最好的時(shí)間點(diǎn)，我們需要充分意識(shí)到，全球化的最大挑戰(zhàn)其實(shí)來自對(duì)全球市場(chǎng)的客戶的理解、對(duì)他們的文化的理解，以及公司的團(tuán)隊(duì)是否可能建立一個(gè)全球化的組織來支撐自己的擴(kuò)展計(jì)劃?！?/p>

10月18日，在2023上海國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周同期活動(dòng)——啟明創(chuàng)投·醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)出海論壇上，啟明創(chuàng)投主管合伙人胡旭波說道。

為什么現(xiàn)在這個(gè)時(shí)間點(diǎn)適合談國際化？胡旭波說，一個(gè)很重要的原因是，中國創(chuàng)新藥械公司的質(zhì)量已經(jīng)遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過5年前、10年前，到達(dá)真正可以融入全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的階段，中國的創(chuàng)新將成為全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈中很重要的一環(huán)，使全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新更加高效，降低醫(yī)療體系成本。另一方面，國內(nèi)的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)十分激烈，當(dāng)產(chǎn)品技術(shù)足夠好時(shí)，公司可以通過組織能力把產(chǎn)品帶給更多的客戶，讓更多患者受益，也創(chuàng)造更大的商業(yè)價(jià)值。

“未來中國的公司有沒有能力‘走出去’，成為一個(gè)全球化的公司，關(guān)系到它的‘天花板’在哪里。”他說，“以前很多企業(yè)不敢想‘出海’這件事，總覺得特別難。過去幾年，我們也在鼓勵(lì)很多企業(yè)‘出?！?。中國的公司有能力‘出?！?，如果能夠建立起一套適應(yīng)國際市場(chǎng)的體系，未來的市場(chǎng)空間會(huì)大得多。”

論壇上，多家企業(yè)圍繞“出海”的經(jīng)驗(yàn)和挑戰(zhàn)進(jìn)行了分享。

“先摘比較容易摘的果實(shí)”

國內(nèi)首個(gè)成功研發(fā)、生產(chǎn)重組胰島素類似物并實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化的高科技生物制藥企業(yè)甘李藥業(yè)（603087.SH）從2013年開始籌劃三款核心胰島素產(chǎn)品——甘精胰島素注射液、賴脯胰島素注射液和門冬胰島素注射液在歐美的注冊(cè)，其首席執(zhí)行官、總經(jīng)理、董事都凱在會(huì)上介紹，2023年，這三款胰島素均已在歐美申報(bào)上市并獲得受理，現(xiàn)處于最后的審批階段。

甘李藥業(yè)胰島素走向歐美的時(shí)間跨度很長。都凱介紹稱，甘李藥業(yè)從2005年開始國際化布局，首先根據(jù)法規(guī)的強(qiáng)弱程度和市場(chǎng)容量將國際市場(chǎng)劃分為四個(gè)象限，選擇適合當(dāng)時(shí)的數(shù)據(jù)、市場(chǎng)容量足夠大的市場(chǎng)，再逐漸積累數(shù)據(jù)，進(jìn)入高層市場(chǎng)。此外，甘李藥業(yè)也重視渠道、地區(qū)的規(guī)劃，以及積累品牌的影響力。

都凱認(rèn)為，“出海”更重要的價(jià)值在于把中國企業(yè)的價(jià)值鏈帶給全球的患者，因此制定戰(zhàn)略非常重要?！啊龊！膽?zhàn)略不僅涉及銷售，還包括生產(chǎn)、質(zhì)量、臨床注冊(cè)、分析等，把各個(gè)部門調(diào)動(dòng)起來，沒有短板，才能真正實(shí)現(xiàn)公司的價(jià)值鏈。如果把戰(zhàn)略定得‘貪大求洋’，會(huì)傷害內(nèi)部團(tuán)隊(duì)?！龊！罱K的目的是做好產(chǎn)品質(zhì)量，控制成本，真正拿到市場(chǎng)份額。”

至于選擇何種海外商業(yè)化路徑，都凱表示，需要根據(jù)企業(yè)的發(fā)展階段來決定，考慮資金的充裕程度、人才的準(zhǔn)備等?！拔覀兊膶?duì)手都是國際性的大公司，在當(dāng)?shù)赜泻軓?qiáng)的影響力，現(xiàn)階段，我們進(jìn)入陌生的市場(chǎng)和它們對(duì)頭競(jìng)爭(zhēng)存在很大的挑戰(zhàn)，所以我們目前主要采取和當(dāng)?shù)赜袑?shí)力的企業(yè)合作的策略。同時(shí)我們也在積極籌劃自建團(tuán)隊(duì)，在當(dāng)?shù)刈?cè)自己的產(chǎn)品?！倍紕P坦言，“國際化的核心其實(shí)是加強(qiáng)對(duì)市場(chǎng)的控制，如果單純和別人合作，控制力就很弱?！?/p>

信念醫(yī)藥成立于2018年，致力于通過安全高效的病毒載體技術(shù)為單基因缺陷遺傳病、神經(jīng)退行性疾病、年齡相關(guān)退行性疾病以及一些其他重大惡性疾病提供更加有效的創(chuàng)新性基因療法。作為一家剛成立5年的Biotech（未上市創(chuàng)新型生物技術(shù)公司），其聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官鄭靜在會(huì)上介紹了公司的出海策略：“選擇‘出?！谝徽镜牟呗允恰日容^容易摘的果實(shí)’（比如東南亞和中東市場(chǎng)），再努力踮起腳尖去摘高處的果實(shí)（即歐美市場(chǎng)），因?yàn)檫M(jìn)入這些市場(chǎng)需要更高的成本，更多的資源?；谖覀兡壳暗那闆r，后者僅能作為長期策略?！?/p>

10月17日，信念醫(yī)藥與武田中國達(dá)成B型血友病領(lǐng)域獨(dú)家合作協(xié)議，信念醫(yī)藥授權(quán)武田中國在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門負(fù)責(zé)其在研基因治療藥物BBM-H901注射液的商業(yè)化經(jīng)營，雙方將加速推動(dòng)該產(chǎn)品的商業(yè)化進(jìn)程。鄭靜也在現(xiàn)場(chǎng)提到了這一好消息，并表示：“BBM-H901注射液目前已經(jīng)進(jìn)入3期臨床試驗(yàn)階段，商業(yè)化的重要策略之一就是與優(yōu)秀的合作伙伴合作?！?/p>

中國創(chuàng)新藥企“出?！钡膬?yōu)勢(shì)與挑戰(zhàn)

鄭靜提到，過去三年新冠疫情反向促進(jìn)中國生物制造業(yè)發(fā)展，使中國生物制藥行業(yè)可以用更高的效率、更低的成本，生產(chǎn)更好的產(chǎn)品，這是中國藥企“出?！钡膬?yōu)勢(shì)之一。

當(dāng)被問及“中國創(chuàng)新藥企為何有‘出?！臋C(jī)會(huì)”時(shí)，鄭靜說，在細(xì)胞和基因治療（CGT）領(lǐng)域，中國的發(fā)展在整體上仍與領(lǐng)先國家存在差距，但局部的突破是有可能的。過去20年，中國已經(jīng)積累了一大批生物醫(yī)藥領(lǐng)域的學(xué)術(shù)人才和產(chǎn)業(yè)人才，再加上政策和資本的支持，為CGT領(lǐng)域藥企“出海”提供了“紅利”。

監(jiān)管的跟進(jìn)尤為重要。鄭靜提到，中國監(jiān)管政策的制定越來越開放、科學(xué)。“五六年前我們計(jì)劃在中國做AAV基因治療，跟監(jiān)管機(jī)構(gòu)、醫(yī)院和醫(yī)生的溝通要從0開始，告訴他們這是什么樣的藥物載體，在美國發(fā)展到什么階段，有幾種藥已上市，中國的發(fā)展情況如何。但5年以后，中國已經(jīng)有了很多針對(duì)性的政策和流程，包括快速審批通道?！彼f，“中國開放的學(xué)習(xí)能力、匹配的政策制定、以及對(duì)應(yīng)的高效執(zhí)行，協(xié)同性非常強(qiáng)?！?/p>

鄭靜舉了一個(gè)印象深刻的例子：“5年前我們做BBM-H901注射液的IIT研究（研究者發(fā)起的臨床研究）時(shí)，學(xué)術(shù)會(huì)議過了7次，倫理會(huì)議過了4次，花了一年時(shí)間開會(huì)，最后在11月份拿到了批件。但是現(xiàn)在哪怕在一些相對(duì)保守嚴(yán)謹(jǐn)?shù)尼t(yī)院，基本都只需要一次學(xué)術(shù)會(huì)議，及學(xué)術(shù)審批意見的答復(fù)流程即可。”

療效和安全性是“出?！钡母葱灾??！氨坏谌降膰H頂尖學(xué)術(shù)期刊認(rèn)可，可以成為‘出海’的背書?！编嶌o說。

但中國創(chuàng)新藥企出海面臨不少挑戰(zhàn)，也是不爭(zhēng)的事實(shí)。在都凱看來，中國創(chuàng)新藥企的國際化仍然缺乏人才?！昂芏嗳瞬旁谕馄笥卸嗄旯ぷ鹘?jīng)驗(yàn)，但是在銷售方面的經(jīng)驗(yàn)不是非常充分，仍然需要當(dāng)?shù)氐娜瞬牛麄儗?duì)于局部市場(chǎng)的環(huán)境更加了解?！?/p>

都凱認(rèn)為，對(duì)當(dāng)?shù)氐谋O(jiān)管法規(guī)的了解也十分重要?！霸谝恍﹪疫f交注冊(cè)申請(qǐng)后，法規(guī)的要求可能發(fā)生變化，需要花很長時(shí)間審批，造成注冊(cè)進(jìn)度的停滯，所以需要借助當(dāng)?shù)睾献骰锇榈哪芰?。?/p>

泰格醫(yī)藥（300347.SZ）是中國新藥研發(fā)合同外包服務(wù)機(jī)構(gòu)（CRO）出海的先行者，其集團(tuán)聯(lián)席總裁吳灝也強(qiáng)調(diào)了這一點(diǎn)。他舉例：做一個(gè)新藥的3期臨床研究時(shí)，美國與中國不同，如果針對(duì)一個(gè)適應(yīng)癥，已經(jīng)有上市的藥物，F(xiàn)DA不太建議“安慰劑對(duì)照”的臨床研究，可能會(huì)要求藥企做一個(gè)已上市藥物加安慰劑對(duì)照的臨床研究。

鄭靜則表示，目前數(shù)據(jù)是一個(gè)“痛點(diǎn)”?！霸谥袊@樣‘卷’的環(huán)境下，很多企業(yè)只能拿出一兩年的數(shù)據(jù)?；蛑委煹母拍钍恰会樦斡?，長期有效’，如果只拿一兩年的數(shù)據(jù)去交流，很難獲取合作伙伴的信任?！编嶌o說，在中國生物醫(yī)藥行業(yè)蓬勃發(fā)展的大環(huán)境下，生物醫(yī)藥企業(yè)似乎缺乏耐心。

另一方面，數(shù)據(jù)的完整度也相對(duì)較低。鄭靜坦言，“如何按照國際規(guī)范去做非臨床前的數(shù)據(jù)，而不是只‘秀’一些關(guān)鍵的有效性數(shù)據(jù)，忽略安全性、副作用的數(shù)據(jù)，這是中國企業(yè)需要思考和加強(qiáng)的?！?/p>

吳灝在現(xiàn)場(chǎng)為中國創(chuàng)新藥企打氣：“雖然去年有幾個(gè)項(xiàng)目的上市申請(qǐng)暫時(shí)被海外拒絕，但是還是有2個(gè)藥物得到了FDA的上市許可。同時(shí)這幾年，很多中國藥物在美國的臨床研究得到了FDA‘孤兒藥’認(rèn)定、快速審批通道、突破性療法認(rèn)定等，證明只要對(duì)路，海外監(jiān)管機(jī)構(gòu)是可以接受的?！?/p>