·Moderna 曾表示，雙方的合作不是為了僅僅敲除一個(gè)基因、修改一個(gè)堿基，或是修復(fù)一個(gè)基因突變，而是要?jiǎng)?chuàng)造新的基因編輯工具，讓科學(xué)家能有更好的工具可用，讓醫(yī)生能更好地治療遺傳疾病。

當(dāng)?shù)貢r(shí)間2月5日，據(jù)行業(yè)媒體Fierce Biotech報(bào)道，美國(guó)基因編輯技術(shù)服務(wù)提供商Metagenomi（股票代碼為：“MGX”）日前更新了招股書(shū)，準(zhǔn)備在美國(guó)納斯達(dá)克上市。

根據(jù)其向美國(guó)證券交易委員會(huì)（SEC）提交的招股書(shū)，公司計(jì)劃出售的每股價(jià)格在15-17美元，預(yù)計(jì)發(fā)行625萬(wàn)股，以發(fā)行中段區(qū)間計(jì)算，公司擬募資1億美元。

據(jù)悉，Metagenomi成立于2018年，由加州大學(xué)伯克利分校的宏基因組研究人員Brian Thomas和Jillian Banfield共同創(chuàng)立。圍繞其建立的豐富的基因編輯工具箱，公司已經(jīng)組建了豐富的研發(fā)管線。

Metagenomi成立以來(lái)已完成多輪融資，A輪融資合計(jì)7500萬(wàn)美元，B輪融資合計(jì)2.75億美元。IPO（首次公開(kāi)募股）前，跨國(guó)藥企拜耳醫(yī)藥（BAYGn）持股為12.97%，mRNA疫苗巨頭Moderna（莫德納，MRNA.US）持股5.47%。

招股書(shū)顯示，Metagenomi在2021年、2022年?duì)I收分別為24.3萬(wàn)美元、1720萬(wàn)美元；研發(fā)開(kāi)支分別為1448萬(wàn)美元、4314萬(wàn)美元；運(yùn)營(yíng)虧損分別為2395萬(wàn)美元、4464萬(wàn)美元；凈虧損分別為2144萬(wàn)美元、4359萬(wàn)美元。

2023年1月5日，Metagenomi宣布結(jié)束B(niǎo)+輪1億美元融資，B輪總收益達(dá)到2.75億美元。截至上市前，Metagenomi累計(jì)募資為4.8億美元。截至2023年9月30日，Metagenomi擁有2.9億美元的現(xiàn)金。

作為醫(yī)學(xué)技術(shù)發(fā)展的典型成果之一，基因編輯承載厚望，它通過(guò)修飾生物體基因組的特定目標(biāo)，高效而精準(zhǔn)的實(shí)現(xiàn)基因插入、缺失或替換，從而改變其遺傳信息和表現(xiàn)型特征。

2024年1月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）發(fā)布了長(zhǎng)達(dá)19頁(yè)的基因組編輯指南文件，明確了FDA對(duì)使用加速批準(zhǔn)通道、支持基因組編輯療法開(kāi)發(fā)的立場(chǎng)。FDA的指南中寫(xiě)道：“FDA支持對(duì)基因組編輯產(chǎn)品使用加速批準(zhǔn)通道，并鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)商盡早討論在研產(chǎn)品使用這一途徑的可能性，包括在臨床開(kāi)發(fā)早期進(jìn)行討論，提供替代終點(diǎn)或中間臨床終點(diǎn)?！?/p>

包括FDA下屬的生物制品評(píng)價(jià)和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士在內(nèi)的FDA官員已多次表示，加速批準(zhǔn)是加快基因療法上市的有效手段之一。

全球大型藥企也紛紛下場(chǎng)布局。2020年，F(xiàn)DA緊急批準(zhǔn)了Moderna的mRNA （把遺傳信息從DNA傳遞到蛋白質(zhì)的信使）疫苗用于預(yù)防新冠肺炎，Moderna由此狂攬百億美元營(yíng)收。

隨著新冠市場(chǎng)逐漸縮小，Moderna首席執(zhí)行官 Stéphane Bancel 表示，Moderna 對(duì)核酸技術(shù)、基因治療、基因編輯，以及新的遞送技術(shù)感興趣，并且期待能夠通過(guò)其 mRNA 技術(shù)改進(jìn)基因編輯的傳遞機(jī)制，預(yù)計(jì)將用新冠mRNA疫苗收入的一部分與基因編輯企業(yè)展開(kāi)合作。

2021年11月，Moderna宣布與Metagenomi開(kāi)展合作，將Metagenomi擁有的基于CRISPR的新一代基因編輯系統(tǒng)和其他基因編輯系統(tǒng)，與 Moderna 公司的mRNA技術(shù)和LNP遞送技術(shù)結(jié)合，開(kāi)發(fā)下一代體內(nèi)基因編輯療法。

就上述合作，Moderna 公司表示，雙方的合作不是為了僅僅敲除一個(gè)基因、修改一個(gè)堿基或是修復(fù)一個(gè)基因突變，而是要?jiǎng)?chuàng)造新的基因編輯工具，讓科學(xué)家能有更好的基因編輯工具可用，讓醫(yī)生能更好地治療遺傳疾病。

除了Metagenomi，2023年2月，Moderna宣布，與生物技術(shù)公司Life Edit達(dá)成戰(zhàn)略合作，將共同開(kāi)發(fā)針對(duì)某些遺傳病的體內(nèi)基因編輯療法。這項(xiàng)合作將結(jié)合Life Edit的一套專有基因編輯技術(shù)（包括堿基編輯）與Moderna的mRNA平臺(tái)，Life Edit官網(wǎng)稱，該公司平臺(tái)擁有大量且多樣的堿基編輯器以及RNA（核糖核酸）引導(dǎo)性核酸酶。

中國(guó)人比較關(guān)注的明星企業(yè)莫過(guò)于華人科學(xué)家劉如謙和張鋒等人共同創(chuàng)立的堿基編輯生物技術(shù)公司Beam Therapeutics（BEAM.US）。目前公司進(jìn)度最快的產(chǎn)品為BEAM-101，它是一種體外堿基編輯療法，用于治療鐮狀細(xì)胞病。該產(chǎn)品于2021年11月獲得FDA的IND（臨床試驗(yàn)申請(qǐng)）批準(zhǔn)。公司首席執(zhí)行官John Evans近日在接受行業(yè)媒體Endpoints News采訪時(shí)表示：“不斷有企業(yè)涌入基因治療領(lǐng)域，但隨著數(shù)據(jù)收集和技術(shù)精進(jìn)，入局企業(yè)將不斷分化，某些基因編輯技術(shù)的優(yōu)越性和先進(jìn)性會(huì)不斷凸顯?！?/p>

據(jù)《醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)》消息，有機(jī)構(gòu)統(tǒng)計(jì)，預(yù)計(jì)到2030年，全球基因編輯市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到360.61億美元，復(fù)合年增長(zhǎng)率為22.3%。如果能夠拓展應(yīng)用于治療1型糖尿病，則有可能擴(kuò)展至600億美元。