市場(chǎng)上目前已經(jīng)興起各種干細(xì)胞療法，真正獲批的干細(xì)胞產(chǎn)品有多少？

與火熱市場(chǎng)形成對(duì)比的是，今年1月，我國(guó)首款干細(xì)胞治療藥品才獲批上市。專家解釋，有些疾病適合用干細(xì)胞治療，有些疾病可能不適合，不要為了商業(yè)化把它說(shuō)成“包治百病”，公眾需要了解干細(xì)胞的真正用途、正規(guī)渠道以及安全邊界。

干細(xì)胞藥品和技術(shù)為何遲遲難以落地應(yīng)用？4月24日至27日，以“創(chuàng)新轉(zhuǎn)化?百姓可及”為主題的2025博鰲干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)大會(huì)在海南博鰲召開(kāi)。會(huì)議圍繞干細(xì)胞技術(shù)、藥物和產(chǎn)業(yè)化等議題展開(kāi)深入探討，來(lái)自政府部門(mén)、高校、科研機(jī)構(gòu)、醫(yī)療衛(wèi)生單位和企業(yè)的近千名代表參會(huì)。業(yè)內(nèi)人士如何看待干細(xì)胞治療，從科研到市場(chǎng)應(yīng)用還有多遠(yuǎn)？

4月24日至27日，2025博鰲干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)大會(huì)在海南博鰲召開(kāi)，圖為開(kāi)幕式現(xiàn)場(chǎng)。本文圖片均為  活動(dòng)主辦方供圖

何為干細(xì)胞

什么是干細(xì)胞？它是維持機(jī)體正常運(yùn)行的重要細(xì)胞類型，具備自我更新、自我復(fù)制能力，并且能夠分化形成身體內(nèi)各種功能細(xì)胞。

如果干細(xì)胞不能正常自我更新，身體就會(huì)出現(xiàn)各種疾病——如造血干細(xì)胞缺失，會(huì)造成貧血；干細(xì)胞異常更新、增殖以及無(wú)法正常分化出功能細(xì)胞，會(huì)導(dǎo)致腫瘤。機(jī)體衰老，被認(rèn)為與干細(xì)胞數(shù)量減少、功能減退相關(guān)，因?yàn)闊o(wú)法持續(xù)產(chǎn)生正常細(xì)胞。

“未來(lái)，我們可以通過(guò)補(bǔ)充外源干細(xì)胞來(lái)治療疾病。”中國(guó)科學(xué)院院士、同濟(jì)大學(xué)生命科學(xué)與技術(shù)學(xué)院院長(zhǎng)高紹榮表示，干細(xì)胞可以解決傳統(tǒng)手術(shù)或化學(xué)藥物無(wú)法解決的問(wèn)題。

中國(guó)工程院院士、原中國(guó)藥科大學(xué)副校長(zhǎng)王廣基也指出，干細(xì)胞未來(lái)在免疫調(diào)節(jié)、組織修復(fù)和抗炎方面有廣闊發(fā)展前景。

目前，在臨床試驗(yàn)中應(yīng)用較多的干細(xì)胞類型包括間充質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、胚胎干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞等，主要來(lái)源為臍帶、脂肪、骨髓、皮膚等組織。

目前市場(chǎng)上已經(jīng)興起各種干細(xì)胞療法，但真正獲批的干細(xì)胞產(chǎn)品極少。今年1月2日，國(guó)家藥監(jiān)局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)艾米邁托賽注射液上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病，這是我國(guó)首款獲批的干細(xì)胞治療藥品。

根據(jù)前瞻產(chǎn)業(yè)研究院數(shù)據(jù)，截至2024年10月，我國(guó)共受理了148例干細(xì)胞藥物獲臨床研究申請(qǐng)（IND），其中106例已獲批。其中，間充質(zhì)干細(xì)胞藥物合計(jì)78例，占比73.6%，是干細(xì)胞藥物研發(fā)主要的細(xì)胞類型。

目前，我國(guó)在干細(xì)胞臨床研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用方面采取“雙軌制”：一是藥物路線，企業(yè)完成動(dòng)物實(shí)驗(yàn)后，條件符合者可以向國(guó)家藥監(jiān)局申請(qǐng)開(kāi)展臨床試驗(yàn)；二是技術(shù)路線，醫(yī)療機(jī)構(gòu)向國(guó)家衛(wèi)健委申請(qǐng)備案并獲批后，方可開(kāi)展臨床研究。

大會(huì)會(huì)場(chǎng)外設(shè)有干細(xì)胞相關(guān)企業(yè)的展位。

從研究到轉(zhuǎn)化，卡在哪？

從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用，中國(guó)干細(xì)胞發(fā)展到了什么階段？

同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院名譽(yù)院長(zhǎng)、上海干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化研究院院長(zhǎng)劉中民表示，從基礎(chǔ)研究來(lái)看，中國(guó)發(fā)表論文和專利的數(shù)量在國(guó)際上僅次于美國(guó)；但在轉(zhuǎn)化應(yīng)用方面，中國(guó)進(jìn)入臨床研究的項(xiàng)目占比不高，尤其是進(jìn)入二期、三期臨床的比例更低。談及轉(zhuǎn)化瓶頸，劉中民指出，首先是起步較晚，其次審批路徑不同，再者干細(xì)胞生產(chǎn)制備相當(dāng)復(fù)雜。

劉中民提到，一些企業(yè)雖成功通過(guò)干細(xì)胞藥物的審批，但因單批次細(xì)胞數(shù)量不足以滿足臨床試驗(yàn)需要，無(wú)法開(kāi)展全程臨床試驗(yàn)，若更換細(xì)胞批次又需重新申報(bào)。

此外，大多數(shù)醫(yī)院臨床研究需要從企業(yè)采購(gòu)細(xì)胞，若企業(yè)提供的不是同一批次的新鮮細(xì)胞，臨床結(jié)果難以重復(fù)，難以形成大樣本的臨床研究資料和療效判定。

盡管當(dāng)前采用“雙軌制”推動(dòng)干細(xì)胞研究與轉(zhuǎn)化，最終仍需實(shí)現(xiàn)“并軌”。目前，同濟(jì)大學(xué)和東方醫(yī)院已經(jīng)打通轉(zhuǎn)化路徑。劉中民介紹：“我們擁有基礎(chǔ)研究團(tuán)隊(duì)、生產(chǎn)制備和質(zhì)控質(zhì)檢體系，所有細(xì)胞都由我們提供，規(guī)避了外來(lái)細(xì)胞批次不統(tǒng)一或來(lái)源不明等問(wèn)題。干細(xì)胞直接心肌注射治療心梗后心衰的臨床研究已通過(guò)國(guó)家藥監(jiān)局IND（臨床試驗(yàn)申請(qǐng)）審批，正在開(kāi)展臨床試驗(yàn)?！?/p>

上海同金干細(xì)胞科技有限公司即為這樣一家聚合多功能的平臺(tái)，總經(jīng)理于寧妮表示，干細(xì)胞從實(shí)驗(yàn)室走向市場(chǎng)仍存在巨大鴻溝，其間需要大量動(dòng)物、臨床實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)驗(yàn)證其安全性和有效性，同時(shí)要具備大批量生產(chǎn)能力。

產(chǎn)業(yè)發(fā)展挑戰(zhàn)

干細(xì)胞從科研到應(yīng)用還有多遠(yuǎn)？

2020年開(kāi)始施行的《海南自由貿(mào)易港博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)條例》第十九條規(guī)定，先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以在先行區(qū)進(jìn)行干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療、單抗藥物、基因治療、組織工程等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。今年2月1日，博鰲樂(lè)城《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用實(shí)施辦法(暫行)》正式施行，首批3個(gè)干細(xì)胞技術(shù)項(xiàng)目落地，這是國(guó)內(nèi)首次允許干細(xì)胞技術(shù)臨床收費(fèi)應(yīng)用，開(kāi)啟了干細(xì)胞技術(shù)臨床應(yīng)用的“破冰之旅”。東方醫(yī)院專家團(tuán)隊(duì)參與并承擔(dān)了2個(gè)臨床研究項(xiàng)目。

臨床研究只運(yùn)用于少數(shù)病人，最終要轉(zhuǎn)化為藥品才能普及。劉中民坦言，把干細(xì)胞變成老百姓可及的產(chǎn)品還有很長(zhǎng)的路。劉中民也提到，從抗衰美容到抗癌救命，市場(chǎng)上“干細(xì)胞治療”說(shuō)法層出不窮，公眾需要了解干細(xì)胞的真正用途、正規(guī)渠道以及安全邊界，監(jiān)管部門(mén)也要清楚其科學(xué)屬性和能否在老百姓層面上推廣普及。

“我國(guó)干細(xì)胞發(fā)展仍處于0到1的階段?，F(xiàn)在通過(guò)備案制適度放開(kāi)，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)迎來(lái)了窗口期?！备呓B榮表示，產(chǎn)業(yè)發(fā)展需要政策支持，也要強(qiáng)有力的監(jiān)管。“干細(xì)胞不是包治百病。有些疾病適合用干細(xì)胞治療，有些疾病可能不適合，不要為了商業(yè)化把它說(shuō)成包治百病，理解治療機(jī)制和作用是關(guān)鍵。”

關(guān)于干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展面臨的挑戰(zhàn)，專家學(xué)者們都提到了安全問(wèn)題。

歐洲科學(xué)院院士、蘇州大學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究院院長(zhǎng)時(shí)玉舫強(qiáng)調(diào)，要加強(qiáng)頂層設(shè)計(jì)，避免無(wú)序發(fā)展，應(yīng)建立完善的投資評(píng)估體系，對(duì)干細(xì)胞項(xiàng)目的技術(shù)成熟度、臨床轉(zhuǎn)化潛力、市場(chǎng)前景等進(jìn)行科學(xué)量化評(píng)估，避免盲目跟風(fēng)投資；同時(shí)引導(dǎo)資本向基礎(chǔ)研究、中試平臺(tái)建設(shè)等產(chǎn)業(yè)鏈關(guān)鍵環(huán)節(jié)傾斜，保障項(xiàng)目全周期資金穩(wěn)定。

高紹榮認(rèn)為，干細(xì)胞的來(lái)源、制備和質(zhì)檢需要有嚴(yán)格標(biāo)準(zhǔn)。劉中民持有類似觀點(diǎn)，“輸入最有活性、最有效的細(xì)胞，是細(xì)胞藥物的基本標(biāo)準(zhǔn)”，若細(xì)胞過(guò)度分化或污染，其功能和質(zhì)量將大打折扣，因此必須規(guī)范生產(chǎn)工藝、統(tǒng)一試劑和耗材標(biāo)準(zhǔn)；另一方面，干細(xì)胞產(chǎn)出的成活率通常在90%，而當(dāng)前的質(zhì)檢體系難以篩出不合格細(xì)胞，因此質(zhì)檢手段和能力亟待提升?？傊?，“最重要的是保證細(xì)胞源頭安全?！?/p>

關(guān)于干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，劉中民建議：一是把控門(mén)檻，不是所有病人都適合干細(xì)胞治療，也不是所有醫(yī)療機(jī)構(gòu)都有能力使用干細(xì)胞，需要進(jìn)行評(píng)估；二是完善政府監(jiān)管體系，覆蓋全產(chǎn)業(yè)鏈條。