導(dǎo)語(yǔ)

9月28日，國(guó)務(wù)院總理李強(qiáng)簽署第818號(hào)國(guó)務(wù)院令，正式發(fā)布《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》（以下簡(jiǎn)稱《條例》），自2026年5月1日起施行，這標(biāo)志著生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)領(lǐng)域迎來(lái)系統(tǒng)性規(guī)范。

《條例》從臨床研究備案、實(shí)施過(guò)程管理到臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用全流程作出詳細(xì)規(guī)定，旨在平衡醫(yī)學(xué)創(chuàng)新發(fā)展與醫(yī)療安全保障?？梢哉f(shuō)，《條例》為資本市場(chǎng)提供了明確的投資方向，特別是在基因治療、干細(xì)胞療法、RNA技術(shù)等前沿領(lǐng)域。

政策背景

臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用是生物醫(yī)學(xué)發(fā)展的核心環(huán)節(jié)，通過(guò)臨床研究，科學(xué)家可以驗(yàn)證新藥物、新療法的安全性和有效性，為疾病的治療提供新的手段。例如，基因編輯技術(shù)（如CRISPR-Cas9）的臨床研究，為治療遺傳性疾病提供了新的可能性；液體活檢技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，使得癌癥的早期檢測(cè)和監(jiān)測(cè)更加便捷和準(zhǔn)確，提高了患者的生存率和生活質(zhì)量。臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用則將這些新技術(shù)從實(shí)驗(yàn)室推向市場(chǎng)，加速技術(shù)的普及和應(yīng)用。

臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用對(duì)于公共衛(wèi)生領(lǐng)域也非常重要。通過(guò)臨床研究，可以開發(fā)出更有效的疫苗和治療方法，應(yīng)對(duì)傳染病的暴發(fā)。例如，新冠疫情期間，快速的臨床研究和疫苗開發(fā)為全球疫情防控提供了有力支持。臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用則確保這些疫苗和治療方法能夠迅速應(yīng)用于公共衛(wèi)生實(shí)踐，保護(hù)公眾健康。

臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用是生物醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)力。通過(guò)這些活動(dòng)，可以推動(dòng)生物醫(yī)學(xué)技術(shù)的商業(yè)化，促進(jìn)相關(guān)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。例如，生物制藥企業(yè)通過(guò)臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，將新藥物推向市場(chǎng)，實(shí)現(xiàn)商業(yè)價(jià)值。這不僅推動(dòng)了企業(yè)的發(fā)展，也為整個(gè)生物醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)帶來(lái)了新的增長(zhǎng)點(diǎn)。

臨床研究及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用需要嚴(yán)格遵循倫理和法規(guī)要求，涉及復(fù)雜的倫理審查和監(jiān)管流程，其中存在諸多難點(diǎn)與痛點(diǎn)。比如，基因編輯技術(shù)引發(fā)了關(guān)于“設(shè)計(jì)嬰兒”等倫理問(wèn)題；某些新技術(shù)在臨床試驗(yàn)階段可能表現(xiàn)出良好的效果，但在大規(guī)模應(yīng)用時(shí)可能會(huì)出現(xiàn)不可預(yù)測(cè)的副作用；臨床研究者需要從多個(gè)地區(qū)招募患者，為其提供住宿并購(gòu)買藥物，這樣的研究申請(qǐng)可能會(huì)被認(rèn)為“瘋狂”而得不到資助；臨床研究中的數(shù)據(jù)質(zhì)量波動(dòng)、統(tǒng)計(jì)方法的不一致性等問(wèn)題，會(huì)影響研究結(jié)果的可靠性和可重復(fù)性，尤其是罕見病研究數(shù)據(jù)具有較高的異質(zhì)性，導(dǎo)致模型訓(xùn)練難度大。

特別是絕大多數(shù)創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化不能得到轉(zhuǎn)化。受制于科研導(dǎo)向，醫(yī)生創(chuàng)新轉(zhuǎn)化認(rèn)識(shí)及平臺(tái)缺失等多方面因素，大部分醫(yī)生創(chuàng)新項(xiàng)目大多處于創(chuàng)新想法階段，工程實(shí)現(xiàn)及臨床價(jià)值尚未驗(yàn)證，商業(yè)價(jià)值（可操作的市場(chǎng)手段）有待考量，絕大部分現(xiàn)階段難以轉(zhuǎn)化。

極少數(shù)科技成果能夠或者說(shuō)適合獨(dú)立資本運(yùn)作。即使是可以轉(zhuǎn)化的醫(yī)學(xué)科技成果，大部分也屬于抓住臨床痛點(diǎn)的微小創(chuàng)新，最合理的轉(zhuǎn)化歸宿是作為對(duì)口企業(yè)產(chǎn)品線補(bǔ)充，只有極少數(shù)成果適合成立獨(dú)立公司，進(jìn)行資本市場(chǎng)的運(yùn)作。

近年來(lái)，我國(guó)高度重視生物醫(yī)學(xué)技術(shù)創(chuàng)新發(fā)展，持續(xù)加大政策支持力度，創(chuàng)新能力不斷提升。同時(shí)，生物醫(yī)學(xué)技術(shù)迭代快、個(gè)性化屬性強(qiáng)、創(chuàng)新程度高，新技術(shù)研發(fā)難度大、存在較多風(fēng)險(xiǎn)，需要在堅(jiān)持創(chuàng)新引領(lǐng)發(fā)展的同時(shí)，統(tǒng)籌發(fā)展和安全，推動(dòng)實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量發(fā)展。為進(jìn)一步完善生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理制度，規(guī)范生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)研發(fā)應(yīng)用，促進(jìn)醫(yī)學(xué)進(jìn)步和創(chuàng)新，保障醫(yī)療質(zhì)量安全，維護(hù)人的尊嚴(yán)和健康，9月28日，國(guó)務(wù)院總理李強(qiáng)簽署第818號(hào)國(guó)務(wù)院令，公布《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》。

政策梗概

《條例》明確了適用范圍，規(guī)定適用于在我國(guó)境內(nèi)從事生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究、臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用及其監(jiān)督管理。將生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)界定為運(yùn)用生物學(xué)原理，作用于人體細(xì)胞、分子水平的醫(yī)學(xué)新技術(shù)，同時(shí)規(guī)定國(guó)務(wù)院衛(wèi)生健康部門會(huì)同國(guó)務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門根據(jù)科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，制定、調(diào)整生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械的界定指導(dǎo)原則。

開展臨床研究對(duì)于促進(jìn)生物醫(yī)學(xué)技術(shù)創(chuàng)新、確保技術(shù)安全有效具有重要作用。為了更好地支持生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)發(fā)展，強(qiáng)化風(fēng)險(xiǎn)防控，《條例》從以下幾個(gè)方面對(duì)規(guī)范臨床研究作了規(guī)定。一是明確臨床研究的前提和紅線。規(guī)定生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)經(jīng)非臨床研究證明安全有效，并通過(guò)學(xué)術(shù)審查、倫理審查后，方可開展臨床研究；法律、行政法規(guī)等明令禁止的以及存在重大倫理問(wèn)題的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，不得開展臨床研究。二是支持開展臨床研究，對(duì)臨床研究實(shí)行備案管理，明確臨床研究機(jī)構(gòu)的條件，細(xì)化備案程序；要求國(guó)務(wù)院衛(wèi)生健康部門對(duì)已備案的臨床研究進(jìn)行評(píng)估，發(fā)現(xiàn)風(fēng)險(xiǎn)及時(shí)糾正直至叫停。三是加強(qiáng)臨床研究實(shí)施管理。規(guī)定臨床研究機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)按照經(jīng)備案的研究方案實(shí)施臨床研究，采取措施預(yù)防控制和處置風(fēng)險(xiǎn)；臨床研究結(jié)束后應(yīng)當(dāng)對(duì)受試者進(jìn)行隨訪監(jiān)測(cè)，評(píng)估技術(shù)的長(zhǎng)期安全性、有效性。

生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用后將廣泛應(yīng)用于患者，必須確保技術(shù)安全有效、符合倫理原則。《條例》從以下幾個(gè)方面對(duì)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用作了規(guī)定。一是針對(duì)目前生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用缺乏明確路徑的問(wèn)題，規(guī)定了臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的條件和程序。臨床研究證明安全有效，且符合倫理原則的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，經(jīng)國(guó)務(wù)院衛(wèi)生健康部門批準(zhǔn)，可以轉(zhuǎn)化應(yīng)用；細(xì)化審批流程，明確審批時(shí)限。二是保障臨床應(yīng)用質(zhì)量安全。要求國(guó)務(wù)院衛(wèi)生健康部門批準(zhǔn)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用時(shí)，一并公布應(yīng)用該技術(shù)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)、專業(yè)技術(shù)人員應(yīng)當(dāng)具備的條件以及臨床應(yīng)用操作規(guī)范；醫(yī)療機(jī)構(gòu)及其醫(yī)務(wù)人員應(yīng)當(dāng)具備規(guī)定的條件，遵守臨床應(yīng)用操作規(guī)范，保障醫(yī)療質(zhì)量安全。三是考慮到生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)發(fā)展快，對(duì)其認(rèn)識(shí)也在不斷深化，《條例》要求國(guó)務(wù)院衛(wèi)生健康部門根據(jù)科學(xué)研究的發(fā)展等，對(duì)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)進(jìn)行再評(píng)估，經(jīng)評(píng)估不能保證安全有效的，禁止臨床應(yīng)用。

保護(hù)受試者合法權(quán)益是開展臨床研究的一項(xiàng)基本原則，《條例》對(duì)受試者權(quán)益保護(hù)作了明確規(guī)定。一是在總則中明確了保護(hù)受試者合法權(quán)益的基本要求。二是規(guī)定實(shí)施臨床研究，應(yīng)當(dāng)取得受試者或者其監(jiān)護(hù)人的書面知情同意；變更臨床研究方案對(duì)受試者權(quán)益可能產(chǎn)生影響的，需要重新取得知情同意。三是規(guī)定開展臨床研究不得向受試者收取與臨床研究有關(guān)的費(fèi)用。四是規(guī)定臨床研究造成受試者健康損害的，臨床研究機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)及時(shí)予以治療；鼓勵(lì)臨床研究發(fā)起機(jī)構(gòu)、臨床研究機(jī)構(gòu)購(gòu)買商業(yè)保險(xiǎn)，為受試者提供更多保障。五是要求相關(guān)機(jī)構(gòu)依法保護(hù)受試者的個(gè)人隱私、個(gè)人信息。

政策亮點(diǎn)

1.明確臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用路徑

《條例》為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)走向臨床應(yīng)用提供了清晰路徑，明確規(guī)定了擬轉(zhuǎn)化應(yīng)用于臨床的技術(shù)應(yīng)當(dāng)提交的相關(guān)資料，包括醫(yī)療機(jī)構(gòu)和衛(wèi)生專業(yè)技術(shù)人員需具備的條件以及臨床應(yīng)用操作規(guī)范等，指導(dǎo)申請(qǐng)者實(shí)現(xiàn)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化。具體而言，申請(qǐng)者需提交詳細(xì)的技術(shù)資料，包括技術(shù)原理、臨床前研究數(shù)據(jù)、倫理審查意見等，確保新技術(shù)的安全性和有效性；醫(yī)療機(jī)構(gòu)需具備相應(yīng)的資質(zhì)和設(shè)備，衛(wèi)生專業(yè)技術(shù)人員需具備相應(yīng)的專業(yè)背景和培訓(xùn)經(jīng)歷，確保能夠安全、有效地應(yīng)用新技術(shù)；明確臨床應(yīng)用的具體操作流程和標(biāo)準(zhǔn)，確保新技術(shù)在臨床應(yīng)用中的規(guī)范性和一致性。

2.提升監(jiān)管效率

《條例》明確規(guī)定了新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的審批時(shí)限，國(guó)務(wù)院衛(wèi)生健康主管部門自受理應(yīng)用申請(qǐng)之日起5個(gè)工作日內(nèi)啟動(dòng)專業(yè)機(jī)構(gòu)技術(shù)評(píng)估、倫理評(píng)估，并自收到評(píng)估意見之日起15個(gè)工作日內(nèi)作出決定。這一清晰的時(shí)間要求將大幅提高審批效率，加速新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用進(jìn)程。具體措施包括：由專業(yè)機(jī)構(gòu)對(duì)新技術(shù)進(jìn)行技術(shù)評(píng)估，確保其科學(xué)性和可行性；由倫理委員會(huì)對(duì)新技術(shù)進(jìn)行倫理審查，確保其符合倫理要求；根據(jù)評(píng)估意見，國(guó)務(wù)院衛(wèi)生健康主管部門在規(guī)定時(shí)間內(nèi)作出審批決定，確保審批過(guò)程高效透明。

3.設(shè)置特殊情形綠色通道

《條例》的“優(yōu)先審查審批”條款為“治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病以及公共衛(wèi)生方面急需的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)”的應(yīng)用申請(qǐng)開辟了綠色通道，體現(xiàn)了對(duì)重大、緊迫臨床需求的積極響應(yīng)。同時(shí)，創(chuàng)新性設(shè)立了在研技術(shù)的緊急應(yīng)用機(jī)制，在特別重大緊急情況下，經(jīng)過(guò)嚴(yán)格論證后可緊急應(yīng)用尚在研究的技術(shù)，體現(xiàn)了健康優(yōu)先發(fā)展戰(zhàn)略下對(duì)生命的尊重。具體措施包括：對(duì)符合條件的申請(qǐng)，優(yōu)先進(jìn)行技術(shù)評(píng)估和倫理審查，縮短審批時(shí)間；在特別重大緊急情況下，允許經(jīng)過(guò)嚴(yán)格論證的在研技術(shù)緊急應(yīng)用，確保在關(guān)鍵時(shí)刻能夠及時(shí)救治患者。

4.嚴(yán)格法律責(zé)任

《條例》對(duì)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用中的違法行為，規(guī)定了嚴(yán)格的法律責(zé)任，包括責(zé)令停止違法行為、沒(méi)收違法所得、罰款、吊銷許可證等，確保條例的有效實(shí)施。具體措施包括：對(duì)違反條例規(guī)定的行為，責(zé)令立即停止違法行為；對(duì)違法所得予以沒(méi)收，確保違法者無(wú)利可圖；對(duì)違法行為處以相應(yīng)罰款，增加違法成本；對(duì)情節(jié)嚴(yán)重的違法行為，吊銷相關(guān)許可證，確保違法者無(wú)法繼續(xù)從事相關(guān)活動(dòng)。

政策機(jī)遇

1.為醫(yī)療科研機(jī)構(gòu)提供了清晰的臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用路徑

《條例》明確了擬轉(zhuǎn)化應(yīng)用于臨床的技術(shù)應(yīng)當(dāng)提交的相關(guān)資料，包括醫(yī)療機(jī)構(gòu)和衛(wèi)生專業(yè)技術(shù)人員需具備的條件以及臨床應(yīng)用操作規(guī)范等，指導(dǎo)申請(qǐng)者實(shí)現(xiàn)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化。

《條例》明確規(guī)定了新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的審批時(shí)限，國(guó)務(wù)院衛(wèi)生健康主管部門自受理應(yīng)用申請(qǐng)之日起5個(gè)工作日內(nèi)啟動(dòng)專業(yè)機(jī)構(gòu)技術(shù)評(píng)估、倫理評(píng)估，并自收到評(píng)估意見之日起15個(gè)工作日內(nèi)作出決定。這一清晰的時(shí)間要求將大幅提高審批效率，加速新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用進(jìn)程。

《條例》明確為治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病以及公共衛(wèi)生方面急需的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的應(yīng)用申請(qǐng)開辟綠色通道，強(qiáng)調(diào)對(duì)重大、緊迫臨床需求的積極響應(yīng)。

比如，國(guó)家衛(wèi)生健康委通過(guò)“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”等重點(diǎn)專項(xiàng)，支持企業(yè)、高校、科研機(jī)構(gòu)和醫(yī)療機(jī)構(gòu)協(xié)同攻關(guān)，推動(dòng)干細(xì)胞技術(shù)在基礎(chǔ)理論、前沿技術(shù)與臨床轉(zhuǎn)化研究中的應(yīng)用，促進(jìn)產(chǎn)學(xué)研醫(yī)深度融合，提升我國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的整體競(jìng)爭(zhēng)力。

2.為醫(yī)藥科研成果轉(zhuǎn)化機(jī)構(gòu)提供了明確的法律依據(jù)和操作指南

《條例》為醫(yī)藥科研成果轉(zhuǎn)化機(jī)構(gòu)提供了明確的法律依據(jù)和操作指南，確保新技術(shù)能夠安全、有效地應(yīng)用于臨床。通過(guò)規(guī)范臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的流程，確保新技術(shù)在進(jìn)入臨床應(yīng)用前經(jīng)過(guò)嚴(yán)格的科學(xué)驗(yàn)證和倫理審查，減少技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)和倫理爭(zhēng)議。

《條例》促進(jìn)了產(chǎn)學(xué)研醫(yī)的深度融合，各方在基礎(chǔ)理論、前沿技術(shù)與臨床轉(zhuǎn)化研究等方面發(fā)揮各自優(yōu)勢(shì)，形成強(qiáng)大合力，提升醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體競(jìng)爭(zhēng)力。

《條例》明確規(guī)定了新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的審批時(shí)限，國(guó)務(wù)院衛(wèi)生健康主管部門自受理應(yīng)用申請(qǐng)之日起5個(gè)工作日內(nèi)啟動(dòng)專業(yè)機(jī)構(gòu)技術(shù)評(píng)估、倫理評(píng)估，并自收到評(píng)估意見之日起15個(gè)工作日內(nèi)作出決定。這一清晰的時(shí)間要求將大幅提高審批效率，加速新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用進(jìn)程。

3.為資本市場(chǎng)提供明確的投資方向，降低投資風(fēng)險(xiǎn)

《條例》的出臺(tái)標(biāo)志著我國(guó)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)發(fā)展進(jìn)入法治化、規(guī)范化的新軌道，為技術(shù)創(chuàng)新發(fā)展與安全風(fēng)險(xiǎn)防控提供了堅(jiān)實(shí)的法制保障。這將提升市場(chǎng)對(duì)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的信心，吸引更多資本進(jìn)入該領(lǐng)域。

《條例》為資本市場(chǎng)提供了明確的投資方向，特別是在基因治療、干細(xì)胞療法、RNA技術(shù)等前沿領(lǐng)域。這些領(lǐng)域的創(chuàng)新公司將迎來(lái)窗口期，投資人更敢投，企業(yè)更敢干。

《條例》通過(guò)規(guī)范生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，降低了投資風(fēng)險(xiǎn)。明確的審批流程和監(jiān)管機(jī)制使得投資者能夠更清晰地評(píng)估項(xiàng)目的可行性和風(fēng)險(xiǎn)，從而做出更明智的投資決策。