多發(fā)性骨髓瘤患者迎來利好。

7月5日，國家藥品監(jiān)督管理局公布有條件批準(zhǔn)達(dá)雷妥尤單抗注射液（英文名：Daratumumab Injection）進(jìn)口注冊申請，該藥用于單藥治療復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤成年患者，包括既往接受過一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調(diào)節(jié)劑且最后一次治療時出現(xiàn)疾病進(jìn)展的患者。

多發(fā)性骨髓瘤（mutiplemyeloma，MM）是漿細(xì)胞異常增生的惡性腫瘤，一種無法治愈的血液惡性腫瘤，其病理特征為骨髓中效應(yīng)B細(xì)胞異常增殖發(fā)生癌變，逐漸把正常血細(xì)胞排除在外，從而導(dǎo)致血細(xì)胞計(jì)數(shù)降低、骨質(zhì)破壞和腎臟損傷。

統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，在中國，多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病率約為1/10萬-2/10萬，已經(jīng)超過急性白血病，位居血液系統(tǒng)惡性腫瘤發(fā)病率的第二位。

達(dá)雷妥尤單抗（Daratumumab）由美國強(qiáng)生公司開發(fā)，商品名Darzalex，這一藥物于2015年11月通過優(yōu)先審評獲得FDA批準(zhǔn)上市，是全球首款獲批上市的CD38單抗單克隆抗體。

此前，上海曾為患者申請一次性進(jìn)口該藥品。

2018年，國家藥監(jiān)局曾批復(fù)上海市藥監(jiān)局申請，同意為一骨髓瘤晚期患者進(jìn)口境外上市藥品達(dá)雷妥尤單抗。對此，上海市藥監(jiān)局表示，這樣的特事特辦，在上海屬于首次。

澎湃新聞（www.dbgt.com.cn）記者從收治這名患者的醫(yī)療機(jī)構(gòu)獲悉，當(dāng)時這名患者面臨無藥可用的情況，對化療期間的各類靶向藥均產(chǎn)生了耐藥性，于是其主治醫(yī)生翻閱國內(nèi)外資料，根據(jù)美國國立綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）發(fā)表的治療方法，對這名患者的癌癥提出治療建議，于2018年10月向藥監(jiān)部門遞交了達(dá)雷妥尤單抗一次性進(jìn)口的申請。

經(jīng)由專家評估，藥監(jiān)部門同意一次性進(jìn)口24支（相當(dāng)于2 個療程用藥量）達(dá)雷妥尤單抗注射液，并得到了國家藥監(jiān)局批復(fù)。

為了確保用藥安全，根據(jù)這名患者的自身情況，醫(yī)院血液科團(tuán)隊(duì)針對這一藥物的不良反應(yīng)做了應(yīng)急處置預(yù)案，并且經(jīng)過了醫(yī)院倫理委員會審查通過，還經(jīng)過了上海市衛(wèi)健委的專業(yè)評估論證。另外，醫(yī)院還設(shè)立專項(xiàng)工作組及專家組，制定相關(guān)管理制度和流程，單獨(dú)設(shè)立用藥檔案，做好全程跟蹤隨訪，確保用藥安全。